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科学家设计干细胞以更好地了解白血病背后的机

2019-05-23 13:56:34 健康食品90℃

  科学家设计干细胞以更好地了解白血病背后的机制

  2015年10月9日

  西奈山研究人员今天在线发表在“细胞报道”杂志上的一项研究表明,科学家设计了干细胞,以更好地了解由关键基因变化引起的白血病形成背后的机制。

  过去的工作确定了PTPN11基因DNA代码的遗传变化导致Noonan综合征,这是一种遗传性疾病,具有血癌的高风险,称为幼年型髓细胞白血病(JMML)。该疾病背后的机制以及影响其严重程度的因素在本研究中尚不清楚。

  此外,JMML目前唯一的治疗方法,即用于替代成血细胞的造血干细胞的骨髓移植,仅在50%的患者中有效。

  这进一步激发了人们对相关疾病机制的理解,作为设计更好治疗方法的一个步骤。

  “通过研究遗传性人类癌症综合征,我们的研究澄清了一种白血病发展的早期事件,”相应的研究作者Bruce D. Gelb,医学博士,Gogel家庭主席和西奈山伊坎医学院Mindich儿童健康与发展研究所所长。 “我们不仅仅创造了一种疾病模型,而且能够证明我们模型中的机制也发生在患有这种白血病的人的骨髓中。该工作还为该领域开发新的目标,以开发JMML中的新药物。“

  为了更好地了解具有遗传成分的疾病,一种流行的方法是从患有疾病的患者中获取皮肤细胞并使用酶沿着分化途径诱导细胞回归以成为诱导的多能干细胞或iPSC。然后可以将这些细胞编程成成细胞,包括造血(血液)细胞,其在培养皿中重新产生每个人的遗传疾病的特定形式用于研究。

  相关故事研究阐明了ADAR1在白血病中“过度突变”肿瘤抑制RNA的能力研究进展为患者定制的AML治疗提供了希望生物雷达推出用于监测CML患者治疗反应的新型数字PCR系统和试剂盒在本出版物中,研究作者报告已知引起JMML的PTPN11突变的诱导干细胞产生的造血细胞确实像这些患者中看到的细胞一样起作用。研究人员发现“获得功能”是指“获得功能”。发生增加这种蛋白质表达的遗传变化足以引起细胞中与白血病相关的变化。

  

  “进入当前的研究,该领域的专家倾向于将所有形式的JMML混合在一起,但是新的研究能够用PTPN11突变分离特异于造血细胞的生物学变化,这导致更严重的JMML,”盖尔博士说。 “这些发现为设计针对这种形式的疾病的特定治疗方法提供了保持。”

  用于模拟癌症的iPSC通常由癌细胞产生,这一过程在基因中具有大量突变(基因代码的变化),这些基因是癌症中不稳定,频繁的细胞分裂和增殖的一部分。通过从具有遗传PTPN11突变的JMML患者的皮肤细胞开始,研究人员能够创建仅具有这些突变的JMML细胞,筛选出“遗传噪音”。这可能会掩盖疾病机制。

  “我们的结果提供了进一步的证据,表明这种形式的白血病的严重程度源于基因PTPN11的变化程度,改变其编码的蛋白质,SHP-2和与其相关的生物途径,”盖尔博士说。 “这些蛋白质有望成为未来药物设计努力的焦点。”

  资料来源:西奈山医院/西奈山医学院

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